モダリティ
創薬ターゲットや研究目的に応じて、多様なモダリティをご提供します。
サービス
核酸医薬品原薬CRDMOサービス
AXELPHEX™は、三菱ガス化学株式会社（MGC）と北海道システム・サイエンス株式会社（HSS）が共同で展開する核酸医薬品原薬CRDMOサービスです。
研究段階からGMP製造に至るまで、段階最適化とスムーズな移行を支える統合体制により、効率性と堅牢な品質保証を両立します。
また、核酸医薬開発の各ステップについて、スポット受託から一貫受託まで柔軟にご支援します。
サービス一覧
配列設計
標的 mRNA の構造予測・解析に基づき、創薬ターゲットとなり得る部分構造を探索します。
ギャップマー型 ASO の配列設計を行い、候補選定から最適化までを支援します。
研究用オリゴ核酸合成
創薬初期から前臨床まで、研究目的に応じて修飾・純度・スケールを最適化し、in vitro / in vivoに適した条件で合成します。
ラインアップ外修飾やお持ち込みアミダイトにも柔軟に対応します。
塩基・骨格修飾
安定性・特異性・薬物動態（PK）特性の向上に資する多様な修飾をご用意しています。
薬物送達システム（DDS）
臓器指向性や取り込み効率の向上に向けたコンジュゲートに対応します。
供給グレード
in vitro (μg オーダー)
スクリーニングに適した少量・多本数を、コストを抑えつつ短納期で供給します。
in vivo (mg–g オーダー)
Na塩フォーム、エンドトキシン管理下での供給に対応します。
非環状型人工核酸 (SNA / iL-aTNA)
名古屋大学 生命分子工学専攻 分子生命化学講座 浅沼研究室が開発した非環状型人工核酸をラインアップに収録しています。
天然DNA / RNAとの安定な二本鎖形成、高いヌクレアーゼ耐性、低い細胞毒性といった特性を活かし、 目的に応じた設計・合成・評価にご利用いただけます。
※ご利用に際しては、名古屋大学とのライセンス契約が必要となります。
GMPグレード核酸原薬製造 / プロセス開発
GMP省令 および PIC/S GMP に準拠した管理体制のもと、製造を実施します。
目的や開発段階に合わせ、製造方法 / スケール / 分析条件は柔軟に設計します。
GMP施設のエリア構成（7エリア)
品質検査 / 分析法開発
核酸医薬品の品質管理に必要な各種試験項目について、受託分析サービスを提供します。
分析法開発や、評価に用いる不純物サンプル（例：N-1 / N+1 / 脱プリン等）合成にも対応します。
| No | 試験項目 | 試験装置 | 準拠する試験法 |
|---|---|---|---|
| 1 | 性状 | — | 日局通則 |
| 2 | 純度 | 高速液体クロマトグラフィー（HPLC） | — |
| 3 | pH（液性） | pHメーター | 日局 一般試験法 2.54 pH測定法 |
| 4 | 確認試験（分子量） | 高速液体クロマトグラフィー質量分析計 （Q-TOF LC/MS） |
— |
| 5 | 確認試験（配列） | 高速液体クロマトグラフィー質量分析計 （Q-TOF LC/MS） |
— |
| 6 | 純度/不純物プロファイル | 高速液体クロマトグラフィー質量分析計 （Q-TOF LC/MS） 高速液体クロマトグラフィー（HPLC） |
— |
| 7 | Tm値（2本鎖） | 紫外可視分光光度計（Tm解析システム） | — |
| 8 | 水分 | カールフィッシャー水分計 | 日局 一般試験法 2.48 水分測定法 |
| 9 | ナトリウム含量 | 誘導結合プラズマ質量分析装置（ICP-MS） | — |
| 10 | 元素不純物 | 誘導結合プラズマ質量分析装置（ICP-MS） | 日局 一般試験法 2.66 元素不純物 |
| 11 | 残留溶媒 | ガスクロマトグラフ質量分析装置（GC-MS） | 日局 一般試験法 2.46 残留溶媒 |
| 12 | エンドトキシン | トキシノメーター | 日局 一般試験法 4.01 エンドトキシン試験法 |
| 13 | 生菌数 | メンブレンフィルトレーションシステム | 日局 一般試験法 4.05 微生物限度試験法 |
細胞試験 / スクリーニング
in vitro でのスクリーニング、薬理・薬効評価、安全性評価を実施します。
目的に応じて、試験系の設計からバリデーション、本試験まで一貫して支援します。
提携先： 株式会社エーセル
遺伝子発現解析
RNA-seq / Microarray により、核酸投与後の遺伝子発現変動を網羅的に解析します。
ターゲット作用の確認に加え、オフターゲット影響の可視化や作用機序の検討に活用いただけます。
※WGS / WES などのゲノム解析は、 HSS の NGS解析サービスをご参照ください。
動物試験 / 非臨床・臨床試験
in vivo での薬理、薬物動態（PK）、毒性評価を実施します。
ICHガイドラインに準拠した非臨床・臨床試験に対応します。
提携先： 株式会社トランスジェニック
研究開発のステージ、目的、予定製造スケール、分析試験内容などについてぜひお聞かせください。
お客様のご要望に基づき、最適なプランをご提案いたします。
